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　　（记者罗刚）“按照世界卫生组织定义的罕见病发生率计算，中国罕见病患者超过千万人。但面对如此庞大的人群，至今仍无罕见病的官方定义，对这部分弱势群体的医疗救助造成了不利影响。”在日前举行的中华慈善总会罕见病救助计划——思而赞慈善赠药项目启动会上，来自上海儿童医学中心、北京儿童医院、北京协和医院等医院的专家呼吁，政府应尽早出台罕见病的科学定义。

　　据悉，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65％。~1％。之间的疾病或病变，目前已确认的罕见疾病有5000种~6000种，约占人类疾病的10%。

　　据悉，戈谢氏病是较常见的遗传性罕见病之一，主要表现为贫血、出血、肝脾肿大、骨骼异常伴全身疼痛，严重影响正常生活。只有应用终身替代治疗药物思而赞，患者的临床表现和生活质量才可得到显著改善。中华慈善总会此次专门成立了罕见病救助办公室，希望通过赠药活动唤起社会对罕见病患者群体的关注。国内近百名戈谢氏病患者目前已陆续开始医学复查与取药。

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